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Dompé arruola il primo paziente nella Fase 3 dello studio su Cenegermin per il trattamento della NAION
- La neuropatia ottica ischemica anteriore non-arteritica (NAION) è una perdita di flusso sanguigno al nervo ottico che causa una perdita della vista spontanea e rapida, per la quale al momento non esistono trattamenti approvati.
- Considerata la significativa esigenza medica insoddisfatta nel trattamento della NAION, nell'ottobre 2025 Dompé ha ricevuto dall’FDA il Commissioner's National Priority Review Voucher (CNPV), per accelerare una potenziale Biologics License Application relativa al fattore di crescita nervoso (NGF) per via intranasale nel trattamento della NAION.
MILANO, 14 luglio 2026 - Dompé, azienda biofarmaceutica con sede in Italia e negli Stati Uniti, ha annunciato l'arruolamento negli Stati Uniti del primo paziente nello studio di Fase 3 su Cenegermin per il trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non-arteritica (NAION). Lo studio di Fase 3, "Galassia-NAION-301", coinvolgerà oltre 130 centri a livello globale ed è uno studio multicentro in doppio cieco che confronta cenegermin rispetto al placebo nel miglioramento della perdita della vista causata dalla NAION.
“Il nostro programma di Ricerca e Sviluppo sull'NGF continua ad accelerare con il nostro terzo studio clinico del 2026," ha dichiarato Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer di Dompé. "La somministrazione della prima dose al primo paziente nel nostro trial sulla NAION rappresenta un passo cruciale nella nostra missione di sbloccare il pieno potenziale dell'NGF. Portando avanti la ricerca clinica sul nostro NGF proprietario per via intranasale, stiamo adottando un approccio audace e non invasivo che supera la barriera emato-encefalica e ha il potenziale di ridefinire lo standard di cura."
La NAION è una perdita di flusso sanguigno al nervo ottico che causa una rapida perdita della vista, che si manifesta solitamente in modo spontaneo. Si registrano circa 6.000 nuovi casi all'anno negli Stati Uniti e tra 10.000 e 46.000 nuovi casi all'anno nell'Unione Europea. Il numero di casi è in aumento a causa dell'invecchiamento della popolazione e della crescente prevalenza di fattori di rischio come diabete, ipertensione e altre condizioni legate all'obesità, come l'apnea notturna. Fino a tre pazienti su quattro sperimentano una compromissione visiva significativa, e circa un paziente su dieci sperimenta una perdita profonda della vista fino in alcuni casi ad arrivare alla cecità.
"Non essendo attualmente disponibili trattamenti approvati per la NAION, esiste un'urgente necessità di nuove terapie," ha dichiarato Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé. "La terapia a base di NGF per via intranasale di Dompé rappresenta un approccio promettente, che sfrutta la capacità dell'NGF di favorire la sopravvivenza e la riparazione delle cellule del nervo ottico, con il potenziale di invertire e/o prevenire la perdita della vista associata alla NAION, se diagnosticata e trattata rapidamente."
Lo studio prevede l'arruolamento di circa 272 persone a livello globale affette da NAION, di età compresa tra 50 e 80 anni. Gli endpoint dello studio valuteranno i cambiamenti funzionali e strutturali nell'occhio interessato, misurati attraverso l'acuità visiva corretta al meglio (Best Corrected Visual Acuity, BCVA), l'esame del campo visivo e la tomografia a coerenza ottica (Optical Coherence Tomography, OCT). Cenegermin è un prodotto sperimentale per la NAION, e la sua sicurezza ed efficacia per questa indicazione non sono state stabilite né approvate da alcuna autorità regolatoria.
Informazioni su Dompé farmaceutici
Dompé farmaceutici S.p.A. è un’azienda biofarmaceutica globale a capitale privato con oltre 130 anni di esperienza nella ricerca, nello sviluppo e nell’innovazione terapeutica. L’azienda concentra il proprio impegno sulla trasformazione delle scoperte scientifiche in soluzioni terapeutiche concrete, sviluppando trattamenti innovativi e potenzialmente trasformativi basati sull’NGF e su altre molecole d’avanguardia.
Con oltre 1,100 collaboratori a livello internazionale, Dompé opera attraverso un hub commerciale nella San Francisco Bay Area e centri di ricerca e sviluppo negli Stati Uniti e in Italia. La pipeline di ricerca dell’azienda riflette un impegno costante nel ridefinire gli standard di cura nelle patologie oftalmiche, neurologiche e nelle condizioni legate al dolore.
Ulteriori informazioni sullo studio Galassia-NAION-301 sono disponibili su www.clinicaltrials.gov (NCT07453888).
Informazioni sul Nerve Growth Factor (NGF)
Il NGF è una neurotrofina, appartenente a una famiglia di proteine essenziali per la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, con ampio potenziale terapeutico. Fu scoperto dalla neurobiologa italiana Rita Levi-Montalcini e dal biochimico americano Stanley Cohen, che ricevettero il Premio Nobel per la Fisiologia o Medicina nel 1986. I loro studi hanno dimostrato che il NGF svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni simpatici e sensoriali. Dompé è la prima azienda ad aver sbloccato il potenziale terapeutico del NGF, offrendo una terapia innovativa per una malattia rara.
Informazioni sulla NAION
Le neuropatie ottiche sono disturbi causati da danni al nervo ottico, che interrompono la trasmissione dei segnali visivi dalla retina al cervello per via di traumi, infiammazioni, scarso afflusso sanguigno o fattori genetici e degenerativi. Il risultato è una perdita progressiva o improvvisa della vista, che può colpire la visione centrale o periferica, la percezione dei colori e, nei casi gravi, portare alla cecità permanente. La NAION è la causa più comune di danno acuto al nervo ottico nelle persone sopra i 50 anni, colpendo uomini e donne in egual misura, con esordio intorno ai 66 anni. I fattori di rischio includono diabete, ipertensione, ipercolesterolemia e fumo. Nonostante la sua frequenza e la gravità della perdita visiva, non esistono trattamenti efficaci per migliorare gli esiti visivi.
Informazioni sul programma CNPV della FDA
La FDA ha lanciato il programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci e prodotti biologici che affrontano priorità sanitarie nazionali critiche. Annunciato nel giugno 2025, il programma consente alle aziende di ridurre i tempi di revisione da 10–12 mesi a soli 1–2 mesi, grazie a un processo collaborativo e multidisciplinare.
Le aziende selezionate ricevono un voucher che garantisce una comunicazione rafforzata con la FDA e una revisione continua per facilitare una tempistica più rapida, mantenendo gli elevati standard di sicurezza ed efficacia dell’agenzia. Il programma si concentra su terapie trasformative che affrontano grandi sfide sanitarie pubbliche e bisogni medici insoddisfatti.
