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Dompé farmaceutici: arruolato il primo paziente nello studio per il trattamento della paralisi cerebrale infantile con somministrazione intranasale di NGF

  • La paralisi cerebrale infantile (PCI o cerebral palsy CP) comprende un gruppo di disturbi permanenti dello sviluppo del movimento e della postura, che comportano limitazioni nelle attività quotidiane e sono attribuiti a lesioni o anomalie non progressive del cervello fetale o infantile in via di sviluppo.1
  • Il Nerve Growth Factor (NGF) è una proteina naturalmente presente nell’organismo, nota per sostenere le cellule nervose danneggiate e migliorare la comunicazione all’interno del sistema nervoso. Dompé sta studiando il potenziale terapeutico dell’NGF intranasale nel miglioramento delle capacità motorie e dello sviluppo neurologico, associati alla PCI.
  • La piattaforma di NGF intranasale di Dompé si basa sulla scoperta del Fattore di Crescita Nervoso, che valse il Premio Nobel alla neurobiologa Rita Levi-Montalcini e al biochimico Stanley Cohen.

 

MILANO, Italia e SAN MATEO, California, 30 marzo 2026 – Dompé farmaceutici, azienda biofarmaceutica italiana, annuncia l’arruolamento del primo paziente presso il Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma, nell’ambito di uno studio clinico di Fase 2 che ha l’obiettivo di valutare una formulazione intranasale del Nerve Growth Factor (NGF) (Cenegermin) per il trattamento della paralisi cerebrale spastica infantile (PCI o cerebral palsy CP). Oltre a sicurezza e tollerabilità, lo studio esaminerà i potenziali miglioramenti nelle attività quotidiane, nella qualità di vita, nelle abilità motorie e negli indicatori di sviluppo neurologico associati alla somministrazione intranasale di Cenegermin. La paralisi cerebrale infantile (PCI) rappresenta la più comune disabilità motoria dell’infanzia, causata da alterazioni o lesioni del cervello in via di sviluppo nelle prime fasi della vita. La forma più diffusa, la paralisi cerebrale spastica, è caratterizzata da rigidità muscolare e difficoltà nei movimenti.2

“La paralisi cerebrale infantile è una sfida complessa per bambini e famiglie, e al momento non sono disponibili terapie comprovate oltre all’assistenza di supporto.” Ha dichiarato Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer di Dompé farmaceutici, “Con la nostra piattaforma innovativa basata sull’NGF somministrato per via intranasale, auspichiamo di offrire un trattamento della paralisi cerebrale infantile, aprendo la strada a un futuro migliore per i pazienti e le loro famiglie.” Per la prima volta con questo studio, una molecola ‘biotech’ come l’NGF ricombinante umano viene somministrata nel sistema nervoso centrale in uno studio clinico. Si tratta di uno sviluppo degli studi su bambini con trauma cranico grave e arresto cardio-circolatorio, condotti dal prof. Antonio Chiaretti, associato di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore del Pronto Soccorso Pediatrico del Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.

In Europa si stima che circa 712.000 persone convivano con la paralisi cerebrale, mentre negli Stati Uniti il numero è di circa 764.0003,4. In Italia ogni anno si stima nascano circa 740 bambini affetti da CP5. Attualmente non esistono terapie approvate in grado di trattare il danno cerebrale che rappresenta la causa alla base della malattia. I trattamenti disponibili si concentrano sul sollievo dei sintomi e includono fisioterapia, terapia occupazionale e logopedia, che possono contribuire a rafforzare i muscoli, migliorare la coordinazione e supportare le attività quotidiane.

“La causa della disabilità associata alla paralisi cerebrale infantile è direttamente collegata al ruolo fisiologico dell’NGF nell’organismo, ovvero il supporto alla crescita, alla sopravvivenza e ai processi di riparazione delle cellule nervose in via di sviluppo6,7", ha dichiarato Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé. “Con l’NGF somministrato per via intranasale, Dompé mira a verificarne la potenzialità nel trattare la malattia.”

Lo studio clinico sperimentale di Fase 2 è stato avviato da Dompé farmaceutici presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e sarà presto attivo anche presso l’Ospedale Pediatrico IRCCS Bambino Gesù, entrambi a Roma. Lo studio prevede l’arruolamento di un totale di 60 bambini con paralisi cerebrale spastica distribuiti in dieci centri in corso di attivazione sul territorio italiano. I partecipanti, di età compresa tra i due e i sei anni, potranno presentare qualsiasi livello di gravità (I–V) secondo il Gross Motor Function Classification System – Expanded and Revised (GMFCS‑E&R).

 

Informazioni su Dompé farmaceutici
Dompé farmaceutici S.p.A. è un’azienda biofarmaceutica globale a capitale privato con oltre 130 anni di esperienza nella ricerca, nello sviluppo e nell’innovazione terapeutica. L’azienda concentra il proprio impegno sulla trasformazione delle scoperte scientifiche in soluzioni terapeutiche concrete, sviluppando trattamenti innovativi e potenzialmente trasformativi basati sull’NGF e su altre molecole d’avanguardia.

Con oltre 950 collaboratori a livello internazionale, Dompé opera attraverso un hub commerciale nella San Francisco Bay Area e centri di ricerca e sviluppo negli Stati Uniti e in Italia. La pipeline di ricerca dell’azienda riflette un impegno costante nel ridefinire gli standard di cura nelle patologie oftalmiche, neurologiche e nelle condizioni legate al dolore.
www.dompe.com

 

Informazioni sul Nerve Growth Factor (NGF)
Il NGF è una neurotrofina, appartenente a una famiglia di proteine essenziali per la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, con ampio potenziale terapeutico. Fu scoperto dalla neurobiologa italiana Rita Levi-Montalcini e dal biochimico americano Stanley Cohen, che ricevettero il Premio Nobel per la Fisiologia o Medicina nel 1986. I loro studi hanno dimostrato che il NGF svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni simpatici e sensoriali. Dompé è la prima azienda ad aver sbloccato il potenziale terapeutico del NGF, offrendo una terapia innovativa per una malattia rara.

 

Informazioni sulla paralisi cerebrale infantile (PCI o cerebral palsy CP)
La paralisi cerebrale infantile (PCI) comprende un gruppo di disturbi permanenti dello sviluppo del movimento e della postura, che determinano limitazioni nelle attività quotidiane e sono attribuiti ad alterazioni non progressive del cervello fetale o infantile in fase di sviluppo.

La PCI presenta diversi sottotipi, caratterizzati da un’ampia gamma di sintomi, tra i quali ipertonia, iperreflessia, movimenti involontari e ripetitivi non controllati, alterazioni del tono muscolare e posture anomale. La gravità del quadro clinico varia in funzione del tipo di disturbo del movimento, delle aree cerebrali coinvolte e dell’estensione del danno.

Numerosi fattori possono interferire con il normale sviluppo cerebrale e determinare l’insorgenza della PCI, tra cui infezioni, encefalopatie, traumi o componenti genetiche. Un’interruzione dei processi di sviluppo in fasi critiche della plasticità cerebrale come il periodo intrauterino, il parto o la prima infanzia può contribuire all’origine della patologia.

 

Il Cenegermin è in fase di sviluppo per la paralisi cerebrale infantile e la sua sicurezza ed efficacia nella paralisi cerebrale infantile non sono ancora state definite.

 

Media Contact:
Guido Romeo - Head of Corporate Communication and Public Affairs - Director
+39 349 4154010 / guido.romeo@dompe.com

Rachele Schiavinato - Corporate Communication & Brand Identity - Associate Director
+ 39 3356864056 / rachele.schiavinato@dompe.com

 

Per informazioni sullo studio: cp.enquiries@dompe.com

Close up of pediatrician putting his hand on patient on wheelchair

Riferimenti bibliografici

  1. Rosenbaum P, et al. Dev Med Child Neurol Suppl. 2007;109:8-14. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17371509/
  2. Salomon, I. Brain and Behavior. 2025;14(10) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/brb3.70065
  3. Cerebral Palsy Guidance. Cerebral Palsy Facts and Statistics. Available at: https://cerebralpalsyguidance.com/cerebral-palsy/research/facts-and-statistics
  4. McIntyre S; Global CP Prevalence Group*. Global prevalence of cerebral palsy: A systematic analysis. Dev Med Child Neurol. 2022 Dec;64(12):1494-1506. doi: 10.1111/dmcn.15346. Epub 2022 Aug 11. PMID: 35952356; PMCID: PMC9804547 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35952356/
  5. https://www.issalute.it/index.php/la-salute-dalla-a-alla-z-menu/p/paralisi-cerebrale-infantile
  6. Chen X, et al. Adv Clin Exp Med. 2025;34(6):911-923. Disponibile qui.
  7. Di Sarno L, et al. Pharmaceuticals. 2025; 18(6):929. Disponibile qui.