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Oftalmologia

Alla ricerca di nuovi orizzonti

Dompé è attualmente impegnata nella Ricerca & Sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative in oftalmologia. Un percorso che prende il via con la messa a punto e lo sviluppo di un farmaco biotecnologico a base di Nerve Growth Factor – frutto degli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini – come potenziale risposta terapeutica a patologie rare dell’occhio – come la cheratite neurotrofica e la retinite pigmentosa, per giungere a soluzioni per il trattamento di condizioni più diffuse, come il dry eye.

Il percorso di una molecola “da Nobel”

Le malattie rare degli occhi rappresentano, in molti casi, un bisogno di salute che le attuali proposte terapeutiche non sono in grado di soddisfare. Per questo motivo Dompé è particolarmente impegnata nello sviluppo di approcci terapeutici innovativi attraverso gli studi sul Nerve Growth Factor (NGF).

NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni del sistema nervoso centrale. Scoperto dal Premio Nobel Rita Levi Montalcini, è stato il primo fattore neurotrofico ad essere identificato e purificato; nel corso degli ultimi cinquant’anni il suo ruolo nello sviluppo neuronale e la sua attività biologica su tessuti neuronali sono stati di grande interesse per la scienza.

Presso il proprio polo di Ricerca & Sviluppo dell’Aquila Dompé ha messo a punto la produzione biotecnologica di un farmaco per uso clinico a base di NGF ricombinante umano (rhNGF).

rhNGF: sperimentazione clinica e nuovi scenari

In seguito agli incoraggianti risultati delle prime osservazioni cliniche su oltre 100 pazienti affetti da cheratite neurotrofica trattati con NGF di origine murina1, Dompé ha avviato alcuni trial clinici che interessano patologie dell’area oftalmica.

Nel trattamento della cheratite neurotrofica, una malattia rara degenerativa dell’occhio, oggi ancora orfana di cura, è attualmente in corso lo studio REPARO. Lo studio, randomizzato in doppio cieco controllato con placebo, coinvolge 37 centri in 9 paesi europei.

La patologia, che nelle forme gravi colpisce meno di una persona su 5.000 nel mondo2, si caratterizza per un danno progressivo della cornea, che può determinare la sua perforazione con conseguente perdita della vista. Essendo la cornea l’organo più innervato del corpo umano, lo studio mira a investigare il potenziale recupero di un’adeguata risposta nervosa, dal cui buon esito dipenderebbero la guarigione e il mantenimento dell’integrità della cornea.

La sindrome dell’occhio secco, che interessa la superficie oculare, è un’altra condizione per cui Dompé sta valutando l’impiego di rhNGF, con uno studio di Fase II.

Il percorso di sviluppo di rhNGF non si limita esclusivamente al suo possibile impiego nel segmento anteriore dell’occhio, ma comprende anche patologie di quello posteriore. In particolare, sulla scorta della designazione di farmaco orfano per rhNGF nella terapia della retinite pigmentosa da parte di FDA ed EMA, è stato avviato LUMOS, uno studio clinico multicentrico di Fase Ib/II.

La retinite pigmentosa colpisce mediamente una persona ogni 3.500-5.0003 ed interessa soprattutto i giovani adulti. Nei pazienti che soffrono di questa malattia cronica i fotorecettori (le cellule della retina chiamate coni e bastoncelli che hanno il compito di cogliere il segnale visivo) vengono danneggiate e vanno incontro a progressiva degenerazione. Ad oggi non esistono trattamenti soddisfacenti che ne rallentino l’evoluzione e consentano il recupero della vista.

La possibile azione della molecola sulla retina apre nuove potenzialità in patologie del nervo ottico, come ad esempio il glaucoma.

Note

1 Fonti: Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L., Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic keratitis, Ophthalmology 2000; 107:1347-51
Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L., Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers, New Engl J Med 1998; 338:1174-80

2 Fonte: Sacchetti M., Lambiase A., Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clinical Ophthalmology 2014; 8: 571–579.

3 Fonte: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O et al., Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.