Dompé avvia la somministrazione ai primi pazienti in Europa e negli Stati Uniti nello studio di Fase 3 con l’Isociclosporina nella Cheratocongiuntivite Atopica

La Cheratocongiuntivite Atopica (AKC) è una malattia infiammatoria cronica dell’occhio, spesso associata a condizioni atopiche. La limitata consapevolezza della patologia contribuisce a ritardi o mancate diagnosi, con un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti.
L’Isociclosporina è un innovativo inibitore duale di due vie immunitarie fondamentali coinvolte nell’infiammazione oculare, come quella presente nell’AKC.

MILANO, 16 dicembre 2025 – Dompé farmaceutici, azienda biotech italiana, ha annunciato che sono stati arruolati i primi pazienti in uno studio di Fase 3 con l’Isociclosporina per il trattamento della cheratocongiuntivite atopica (AKC).

L’Isociclosporina è un inibitore duale del canale cationico appartenente alla famiglia dei recettori transitori del potenziale (TRP), sottoclasse mucolipina, membro 2 (TRPML2), e della calcineurina, entrambi regolatori chiave della risposta immunitaria e infiammatoria nelle malattie oculari infiammatorie croniche.
Lo studio di Fase 3 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, che confronta l’Isociclosporina con il veicolo di controllo nel miglioramento dei segni e dei sintomi oculari dopo sei settimane di trattamento.

«Questo traguardo testimonia l’impegno di Dompé verso una ricerca scientifica d’avanguardia, capace di generare un impatto trasformativo sulla vita dei pazienti», ha dichiarato Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer di Dompé farmaceutici. «Il duplice meccanismo d’azione dell’Isociclosporina ha il potenziale per ridefinire il trattamento e la qualità della vita delle persone che convivono con una AKC gestita in modo non ottimale. Si tratta inoltre di un momento significativo per Dompé, che porta un nuovo asset in fase di sviluppo avanzato per una patologia caratterizzata da un importante bisogno clinico insoddisfatto.»

La Cheratocongiuntivite Atopica (AKC) è una grave malattia infiammatoria cronica dell’occhio, per la quale non esistono attualmente opzioni terapeutiche approvate da EMA o FDA. Se non viene gestita o trattata adeguatamente, l’AKC può causare cicatrici o assottigliamento della cornea, con conseguente visione offuscata o, nei casi più gravi, perdita permanente della vista.¹ In assenza di trattamenti approvati, vengono utilizzate terapie come antistaminici topici, corticosteroidi, immunomodulatori e nuovi farmaci biologici emergenti.

«Oggi, i pazienti affetti da AKC si trovano di fronte a opzioni terapeutiche limitate, spesso pensate per un uso a breve termine a causa di gravi effetti collaterali», ha dichiarato Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé farmaceutici. «L’incapacità di ottenere un controllo duraturo della malattia compromette la qualità della vita quotidiana ed espone i pazienti al rischio di perdita della vista a causa di complicanze come cicatrici e ulcerazioni. L’Isociclosporina è stata progettata per interrompere potenzialmente questo ciclo, agendo su due vie patogenetiche chiave per un controllo più completo e duraturo della malattia.»

In precedenza, in uno studio cardine di Fase 2 (ISAAK, EU_CT#: 2023-508907-19-00), l’Isociclosporina ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nei parametri relativi ai segni e sintomi associati all’AKC dopo quattro settimane di trattamento rispetto al veicolo di controllo. Nello studio non si sono registrate interruzioni dovute a eventi avversi correlati all’Isociclosporina e non sono emerse differenze nei punteggi di comfort post-somministrazione rispetto al veicolo di controllo. Una pubblicazione dettagliata dei risultati di questo studio è attualmente in fase di sviluppo.

Informazioni sull’azienda
Dompé farmaceutici S.p.A. è una azienda biofarmaceutica globale a capitale privato, impegnata a valorizzare il potenziale del Fattore di Crescita Nervoso (NGF) per offrire nuove opportunità terapeutiche ai pazienti. Prima azienda a sviluppare il potenziale terapeutico dell’NGF, Dompé ha realizzato il primo trattamento a base di NGF approvato da AIFA, EMA e FDA. Oggi, la pipeline di ricerca dell’azienda testimonia il suo impegno di ridefinire gli standard di cura nelle patologie oftalmiche, neurologiche e legate al dolore. Grazie a 130 anni di esperienza, Dompé affronta la sfida di trasformare la scienza in soluzioni concrete, studiando terapie innovative e trasformative attraverso NGF e altre molecole rivoluzionarie, con l’obiettivo di migliorare la vista, sostenere il recupero neurologico e gestire efficacemente il dolore., Dompé ha oltre 950 collaboratori nel mondo con un hub commerciale nella San Francisco Bay Area e centri di ricerca e sviluppo a Boston e in Italia.
www.dompe.com

Informazioni su Isociclosporina
L’Isociclosporina è un innovativo inibitore duale di TRPML2, mediatore chiave nell’attivazione delle cellule immunitarie, e della calcineurina, regolatore delle risposte immunitarie mediate dai linfociti T. Entrambi i meccanismi giocano un ruolo fondamentale nella risposta immunitaria e infiammatoria nelle patologie oculari. Il trattamento a lungo termine con Isociclosporina nell’AKC è concepito con l’obiettivo di controllare la reazione infiammatoria, riducendo sintomi e complicanze e limitando il ricorso agli steroidi topici, che comportano il rischio di effetti collaterali tossici come glaucoma e cataratta. Inoltre, l’Isociclosporina è stata progettata per una maggiore solubilità oculare, al fine di migliorare la biodisponibilità, la distribuzione e la tollerabilità.

Informazioni sulla Cheratocongiuntivite Atopica (AKC)
La AKC è causata tipicamente da una reazione infiammatoria cronica e iperattiva a livello oculare. Spesso si manifesta in associazione a condizioni come eczema o asma (atopia). Nei pazienti con AKC, il sistema immunitario diventa eccessivamente sensibile agli allergeni comuni – come polvere o pollini – provocando infiammazione e irritazione persistenti agli occhi. I sintomi caratteristici includono prurito intenso, arrossamento e fastidio oculare. L’AKC può inoltre rendere gli occhi più vulnerabili a infezioni e dolore cronico. I sintomi persistenti e debilitanti possono compromettere significativamente le attività quotidiane e causare disagio emotivo, riducendo la qualità della vita. Il rischio di perdita della vista e di infezioni rende fondamentale una diagnosi e un trattamento tempestivi. A causa della scarsa consapevolezza, la Cheratocongiuntivite Atopica viene spesso erroneamente diagnosticata come altre forme di malattia allergica oculare o patologie meno gravi che interessano la superficie dell’occhio, con conseguenti ritardi o errori nel trattamento.

L'isociclosporina è in fase di sviluppo per la cheratocongiuntivite atopica e la sua sicurezza ed efficacia non sono ancora state definite.

Riferimenti bibliografici

Chen JJ, Applebaum DS, Sun GS, Pflugfelder SC. Atopic keratoconjunctivitis: A review. J Am Acad Dermatol. 2014 Mar;70(3):569-575. doi:10.1016/j.jaad.2013.10.036