Il nuovo Piano nazionale delle malattie rare 2023-2026 ha appena visto lo stanziamento di 50 milioni di euro per il biennio 23-24. Lo scopo, secondo il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, è  “superare le sperequazioni e le diseguaglianze nella cura e nell'assistenza, tra le Regioni ma anche all'interno delle Regioni stesse” per i circa due milioni di italiani colpiti da queste patologie. 

Il passo avanti italiano è un segnale importante anche se molto resta da fare, ad esempio i provvedimenti attuativi del testo unico sulle malattie rare (legge 175/2021) approvato due anni fa e, come recentemente sottolineato dai portavoce di UNIAMO, la Federazione delle malattie rare, ancora non emanati. Tra questi ci sono misure per il sostegno alla ricerca sulle malattie rare e allo sviluppo dei farmaci orfani, fino al fondo di solidarietà per il sostegno del lavoro di cura e assistenza delle persone affette da malattie rare.

Dompé ha cominciato a investire in questo campo oltre un decennio fa, non solo facendo ricerca, ma anche con opere di sensibilizzazione. Un esempio è il video "The Rarest Ones", video realizzato in collaborazione con UNIAMO, per dare voce in maniera efficace ai pazienti rari. Protagonista del video è infatti  Tommaso Galluppi, all’epoca 22enne, affetto da un raro deficit del metabolismo, la iperfenilalaninemia.

Obiettivo di "The Rarest Ones" è spingere alla riflessione e alla condivisione, come mezzo per promuovere uno sguardo consapevole sul fatto che una malattia rara non è una malattia minore e che tutti i pazienti meritano eguale attenzione.