Neurotrofine

Dompé farmaceutici è da più di dieci anni leader nella ricerca, nello studio e nello sviluppo di terapie innovative con le neurotrofine. Le neurotrofine, di cui il Nerve Growth Factor (NGF)  è il capostipite, sono proteine responsabili della proliferazione e differenziazione di diversi tipi cellulari (1,2,3,4).

La scoperta del NGF è valsa il Premio Nobel  per la Medicina alla professoressa Rita Levi Montalcini e al biochimico Stanley Cohen nel 1986, ma è solo 24 anni dopo che è iniziato lo sviluppo clinico per applicazioni terapeutiche di questa molecola (5). Con l’acquisizione dei diritti per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione del NGF, dal 2010 la nostra ricerca ha portato alla prima applicazione terapeutica degli studi della neurologa.

In particolare, il processo di sviluppo del farmaco a base di NGF ricombinante umano, Cenegermin, ha avuto, tra i diversi obiettivi, quello di produrre un principio attivo stabile e una forma farmaceutica utilizzabile nel trattamento di patologie oculari (6,7).

La Cheratite Neurotrofica

I nostri ricercatori sono riusciti per primi al mondo a sviluppare un metodo di produzione innovativo che ha reso possibile la realizzazione del primo farmaco biotecnologico per il trattamento della cheratite neurotrofica (Neurotrophic Keratitis - NK), una rara patologia oculare corneale che, fino al 2017, era orfana di cura.

La nostra ricerca di un trattamento per la cheratite neurotrofica si è focalizzata sulle neurotrofine e in particolare su NGF, grazie alle evidenze scientifiche sul ruolo di questa proteina nell’omeostasi dell’epitelio corneale. Le sue caratteristiche e la potente attività biologica hanno permesso di studiare formulazioni basate su di essa e adeguate alla somministrazione topica.

Le difficoltà di produzione e conservazione del principio attivo e della formulazione farmaceutica adeguata al suo utilizzo terapeutico sono stati per molto tempo ostacoli importanti allo sviluppo di un nuovo farmaco. Le più recenti conoscenze scientifiche sulla proteina hanno permesso di superare le difficoltà nello sviluppo e, allo stesso tempo, hanno aiutato a comprendere meglio gli specifici meccanismi d’azione delle neurotrofine nei vari distretti cellulari e tissutali.

I Prossimi Passi

In Dompé crediamo che la ricerca sulle neurotrofine sia solo agli inizi. Il nostro lavoro sta proseguendo nella direzione della caratterizzazione delle varianti – naturali o biotecnologiche – di queste proteine con l'obiettivo di comprenderne meglio gli effetti su diversi tipi di neuroni.

La nostra ambizione è di identificare e produrre nuove e più efficaci proteine adeguate per lo sviluppo farmacologico in diverse indicazioni terapeutiche che offrano alla comunità dei pazienti nuovi strumenti di cura. In Dompé crediamo che il successo riscontrato nell’oftalmologia sia solo il primo passo nella ricerca di risposte a molte altre condizioni ancora senza una risposta terapeutica adeguata.

NGF Pipeline

Platform - Asset	Indication	Phase 1 Phase 2 Phase 3 Post-Market
Ophtha - NGF	Front-of-the-eye: Neurotrophic Keratitis
Ophtha - NGF	Front-of-the-eye: Sjogren-related Dry Eye
Ophtha - NGF Intravitreal	Back-of-the-eye

Ophtha - NGF

Indication: Front-of-the-eye: Neurotrophic Keratitis

Project Status:

Phase 1:
Phase 2:
Phase 3:
Post-Market:

Ophtha - NGF

Indication: Front-of-the-eye: Sjogren-related Dry Eye

Project Status:

Phase 1:
Phase 2:
Phase 3:
Post-Market:

Ophtha - NGF Intravitreal

Indication: Back-of-the-eye

Project Status:

Phase 1:
Phase 2:
Phase 3:
Post-Market:

Neurotrofine

La Cheratite Neurotrofica

I Prossimi Passi

NGF Pipeline

Referenze