Il programma di ricerca di Dompé farmaceutici per la NAION è stato selezionato per l’iniziativa Landmark FDA: il Commissioner’s National Priority Voucher Program
Il programma di ricerca di Dompé farmaceutici per la NAION è stato selezionato per l’iniziativa Landmark FDA: il Commissioner’s National Priority Voucher Program
- Dompé è una delle 9 aziende selezionate per i voucher, unica in Italia e la sola in ambito oftalmologico, evidenziando l’impegno dell’azienda nell’accelerare l’innovazione e offrire terapie rivoluzionarie ai pazienti con bisogni medici insoddisfatti e urgenti.
- Grazie a questa selezione, Dompé riceve un voucher che riduce il tempo di revisione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio da 10–12 mesi a soli 1–2 mesi.
- Dompé intende impiegare il voucher per la domanda di licenza biologica (BLA) relativa a una formulazione intranasale del Nerve Growth Factor (Cenegermin) attualmente in sviluppo per il potenziale trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION).
- La piattaforma NGF intranasale di Dompé si basa sulla scoperta premiata con il Nobel della neurobiologa Prof.ssa Rita Levi-Montalcini e del biochimico Dr. Stanley Cohen.
MILANO, Italia e SAN MATEO, California, 17 ottobre 2025 – Dompé farmaceutici, azienda biofarmaceutica italiana, ha annunciato di essere stata selezionata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per partecipare al programma Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
Grazie a questa selezione, Dompé ha ricevuto un voucher che consente una revisione accelerata della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio e una collaborazione rafforzata con la FDA.
L’azienda intende utilizzare il voucher per la domanda di licenza biologica (BLA) relativa a una formulazione intranasale del Nerve Growth Factor (Cenegermin) per il trattamento della NAION. L’approccio intranasale rappresenta una modalità di somministrazione non invasiva.
“Il CNPV rappresenta una leva strategica per accelerare l’accesso a terapie trasformative per pazienti con bisogni medici insoddisfatti come quelli affetti da NAION,” ha dichiarato Sergio Dompé, Presidente Esecutivo di Dompé farmaceutici. “Abbiamo sviluppato una formulazione intranasale innovativa di NGF, capace di superare la barriera ematoencefalica e ridefinire le possibilità in neuro-oftalmologia.”
La NAION è causata da una riduzione del flusso sanguigno al nervo ottico, che provoca una perdita improvvisa della vista, solitamente spontanea. Negli Stati Uniti si registrano circa 6.000 nuovi casi all’anno, un numero in crescita a causa dell’invecchiamento della popolazione e dell’aumento di fattori di rischio come diabete, ipertensione e condizioni correlate all’obesità come l’apnea notturna. Fino a tre pazienti su quattro subiscono un significativo deterioramento visivo, e circa uno su dieci sviluppa una perdita grave della vista fino alla cecità. 1
Attualmente non esistono trattamenti approvati per invertire la perdita visiva o prevenirne il peggioramento nei pazienti affetti da NAION.
“La NAION, fortemente associata a obesità, malattie cardiovascolari e invecchiamento, è la neuropatia ottica acuta più comune nelle persone sopra i 50 anni e può causare una perdita visiva grave e permanente,” ha dichiarato Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé farmaceutici. “Data la mancanza di soluzioni terapeutiche, siamo entusiasti di poter accelerare lo sviluppo e offrire potenziali trattamenti ai pazienti grazie al voucher CNPV.”
Dompé farmaceutici sta sviluppando l’NGF intranasale (Cenegermin) con l’obiettivo di preservare e migliorare la funzione visiva nei pazienti con perdita della vista dovuta a NAION. È previsto un programma di sperimentazione clinica in oltre 130 centri distribuiti in 16 paesi.
Informazioni sull’azienda
Dompé è un'azienda biofarmaceutica globale privata, fondata a Milano e con oltre 130 anni di esperienza nella ricerca, sviluppo e innovazione scientifica. Oggi conta più di 950 collaboratori in tutto il mondo, con un hub commerciale nella San Francisco Bay Area e centri di ricerca e sviluppo a Boston e in Italia. L’azienda è attiva in due principali aree terapeutiche: Biotecnologie e Primary & Specialty Care. Nello stabilimento de L’Aquila, Dompé produce ogni anno oltre 700 milioni di dosi e 45 milioni di confezioni di farmaci, distribuiti in più di 40 Paesi.
Oggi, la pipeline clinica dell’azienda riflette il suo impegno nel ridefinire le terapie in ambito oftalmico, neurologico e del dolore.
Informazioni sul Nerve Growth Factor (NGF)
Il NGF è una neurotrofina, appartenente a una famiglia di proteine essenziali per la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, con ampio potenziale terapeutico. Fu scoperto dalla neurobiologa italiana Prof.ssa Rita Levi-Montalcini e dal biochimico americano Dr. Stanley Cohen, che ricevettero il Premio Nobel per la Fisiologia o Medicina nel 1986. I loro studi hanno dimostrato che il NGF svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni simpatici e sensoriali. Dompé è la prima azienda ad aver sbloccato il potenziale terapeutico del NGF, offrendo una terapia innovativa per una malattia rara.
Informazioni sulla NAION
Le neuropatie ottiche sono disturbi causati da danni al nervo ottico, che interrompono la trasmissione dei segnali visivi dalla retina al cervello per via di traumi, infiammazioni, scarso afflusso sanguigno o fattori genetici e degenerativi. Il risultato è una perdita progressiva o improvvisa della vista, che può colpire la visione centrale o periferica, la percezione dei colori e, nei casi gravi, portare alla cecità permanente. La NAION è la causa più comune di danno acuto al nervo ottico nelle persone sopra i 50 anni, colpendo uomini e donne in egual misura, con esordio intorno ai 66 anni. I fattori di rischio includono diabete, ipertensione, ipercolesterolemia e fumo. Nonostante la sua frequenza e la gravità della perdita visiva, non esistono trattamenti efficaci per migliorare gli esiti visivi.
Informazioni sul programma CNPV della FDA
La FDA ha lanciato il programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci e prodotti biologici che affrontano priorità sanitarie nazionali critiche. Annunciato nel giugno 2025, il programma consente alle aziende di ridurre i tempi di revisione da 10–12 mesi a soli 1–2 mesi, grazie a un processo collaborativo e multidisciplinare.
Le aziende selezionate ricevono un voucher che garantisce una comunicazione rafforzata con la FDA e una revisione continua per facilitare una tempistica più rapida, mantenendo gli elevati standard di sicurezza ed efficacia dell’agenzia. Il programma si concentra su terapie trasformative che affrontano grandi sfide sanitarie pubbliche e bisogni medici insoddisfatti.
Referenza:
1. Dattilo M, et al. Neuroophthalmology. 2020;45(1):23-28.
NGF non è stato autorizzato da nessuna Autorità Regolatoria per l’uso nella NAION e la sua efficacia e tollerabilità nella NAION non sono ancora state stabilite.
- Dompé è una delle 9 aziende selezionate per i voucher, unica in Italia e la sola in ambito oftalmologico, evidenziando l’impegno dell’azienda nell’accelerare l’innovazione e offrire terapie rivoluzionarie ai pazienti con bisogni medici insoddisfatti e urgenti.
- Grazie a questa selezione, Dompé riceve un voucher che riduce il tempo di revisione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio da 10–12 mesi a soli 1–2 mesi.
- Dompé intende impiegare il voucher per la domanda di licenza biologica (BLA) relativa a una formulazione intranasale del Nerve Growth Factor (Cenegermin) attualmente in sviluppo per il potenziale trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION).
- La piattaforma NGF intranasale di Dompé si basa sulla scoperta premiata con il Nobel della neurobiologa Prof.ssa Rita Levi-Montalcini e del biochimico Dr. Stanley Cohen.
MILANO, Italia e SAN MATEO, California, 17 ottobre 2025 – Dompé farmaceutici, azienda biofarmaceutica italiana, ha annunciato di essere stata selezionata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per partecipare al programma Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
Grazie a questa selezione, Dompé ha ricevuto un voucher che consente una revisione accelerata della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio e una collaborazione rafforzata con la FDA.
L’azienda intende utilizzare il voucher per la domanda di licenza biologica (BLA) relativa a una formulazione intranasale del Nerve Growth Factor (Cenegermin) per il trattamento della NAION. L’approccio intranasale rappresenta una modalità di somministrazione non invasiva.
“Il CNPV rappresenta una leva strategica per accelerare l’accesso a terapie trasformative per pazienti con bisogni medici insoddisfatti come quelli affetti da NAION,” ha dichiarato Sergio Dompé, Presidente Esecutivo di Dompé farmaceutici. “Abbiamo sviluppato una formulazione intranasale innovativa di NGF, capace di superare la barriera ematoencefalica e ridefinire le possibilità in neuro-oftalmologia.”
La NAION è causata da una riduzione del flusso sanguigno al nervo ottico, che provoca una perdita improvvisa della vista, solitamente spontanea. Negli Stati Uniti si registrano circa 6.000 nuovi casi all’anno, un numero in crescita a causa dell’invecchiamento della popolazione e dell’aumento di fattori di rischio come diabete, ipertensione e condizioni correlate all’obesità come l’apnea notturna. Fino a tre pazienti su quattro subiscono un significativo deterioramento visivo, e circa uno su dieci sviluppa una perdita grave della vista fino alla cecità. 1
Attualmente non esistono trattamenti approvati per invertire la perdita visiva o prevenirne il peggioramento nei pazienti affetti da NAION.
“La NAION, fortemente associata a obesità, malattie cardiovascolari e invecchiamento, è la neuropatia ottica acuta più comune nelle persone sopra i 50 anni e può causare una perdita visiva grave e permanente,” ha dichiarato Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer di Dompé farmaceutici. “Data la mancanza di soluzioni terapeutiche, siamo entusiasti di poter accelerare lo sviluppo e offrire potenziali trattamenti ai pazienti grazie al voucher CNPV.”
Dompé farmaceutici sta sviluppando l’NGF intranasale (Cenegermin) con l’obiettivo di preservare e migliorare la funzione visiva nei pazienti con perdita della vista dovuta a NAION. È previsto un programma di sperimentazione clinica in oltre 130 centri distribuiti in 16 paesi.
Informazioni sull’azienda
Dompé è un'azienda biofarmaceutica globale privata, fondata a Milano e con oltre 130 anni di esperienza nella ricerca, sviluppo e innovazione scientifica. Oggi conta più di 950 collaboratori in tutto il mondo, con un hub commerciale nella San Francisco Bay Area e centri di ricerca e sviluppo a Boston e in Italia. L’azienda è attiva in due principali aree terapeutiche: Biotecnologie e Primary & Specialty Care. Nello stabilimento de L’Aquila, Dompé produce ogni anno oltre 700 milioni di dosi e 45 milioni di confezioni di farmaci, distribuiti in più di 40 Paesi.
Oggi, la pipeline clinica dell’azienda riflette il suo impegno nel ridefinire le terapie in ambito oftalmico, neurologico e del dolore.
Informazioni sul Nerve Growth Factor (NGF)
Il NGF è una neurotrofina, appartenente a una famiglia di proteine essenziali per la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, con ampio potenziale terapeutico. Fu scoperto dalla neurobiologa italiana Prof.ssa Rita Levi-Montalcini e dal biochimico americano Dr. Stanley Cohen, che ricevettero il Premio Nobel per la Fisiologia o Medicina nel 1986. I loro studi hanno dimostrato che il NGF svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni simpatici e sensoriali. Dompé è la prima azienda ad aver sbloccato il potenziale terapeutico del NGF, offrendo una terapia innovativa per una malattia rara.
Informazioni sulla NAION
Le neuropatie ottiche sono disturbi causati da danni al nervo ottico, che interrompono la trasmissione dei segnali visivi dalla retina al cervello per via di traumi, infiammazioni, scarso afflusso sanguigno o fattori genetici e degenerativi. Il risultato è una perdita progressiva o improvvisa della vista, che può colpire la visione centrale o periferica, la percezione dei colori e, nei casi gravi, portare alla cecità permanente. La NAION è la causa più comune di danno acuto al nervo ottico nelle persone sopra i 50 anni, colpendo uomini e donne in egual misura, con esordio intorno ai 66 anni. I fattori di rischio includono diabete, ipertensione, ipercolesterolemia e fumo. Nonostante la sua frequenza e la gravità della perdita visiva, non esistono trattamenti efficaci per migliorare gli esiti visivi.
Informazioni sul programma CNPV della FDA
La FDA ha lanciato il programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci e prodotti biologici che affrontano priorità sanitarie nazionali critiche. Annunciato nel giugno 2025, il programma consente alle aziende di ridurre i tempi di revisione da 10–12 mesi a soli 1–2 mesi, grazie a un processo collaborativo e multidisciplinare.
Le aziende selezionate ricevono un voucher che garantisce una comunicazione rafforzata con la FDA e una revisione continua per facilitare una tempistica più rapida, mantenendo gli elevati standard di sicurezza ed efficacia dell’agenzia. Il programma si concentra su terapie trasformative che affrontano grandi sfide sanitarie pubbliche e bisogni medici insoddisfatti.
Referenza:
1. Dattilo M, et al. Neuroophthalmology. 2020;45(1):23-28.
NGF non è stato autorizzato da nessuna Autorità Regolatoria per l’uso nella NAION e la sua efficacia e tollerabilità nella NAION non sono ancora state stabilite.