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Terapie innovative

Lavoriamo per offrire soluzioni a domande di salute insoddisfatte

Innovazione continua

Dompé è impegnata nella Ricerca, Sviluppo e commercializzazione di soluzioni terapeutiche innovative per malattie rare e orfane di cura. Un impegno che l’azienda porta avanti attraverso un network di ricerca e una serie di collaborazioni di eccellenza.

Le malattie rare

Il trattamento delle malattie rare rappresenta una delle principali sfide della ricerca farmaceutica ma è anche un ideale strumento di conoscenza e di sviluppo di approcci terapeutici innovativi per patologie diffuse. Alla base delle patologie rare, infatti, possono esserci meccanismi fisiopatologici identificabili anche nei quadri clinici più comuni.

Una malattia rara viene considerata tale in Europa quando colpisce meno dello 0,05% della popolazione, ossia 5 casi su 10.000 persone, che però in Europa corrispondono a un totale di circa 30 milioni di persone1, mentre negli Stati Uniti l’americana Food and Drug Administration (FDA) considera una patologia rara quando colpisce non più di 200.000 persone2. Secondo i dati dell’Organizzazione Mondiale della Sanità le malattie rare sono oltre 7.000, di cui l'80% è di origine genetica e il 75% colpisce in età pediatrica. In Europa si stima ne siano colpiti il 6-8% della popolazione, per un totale variabile tra i 24 e i 36 milioni di persone, mentre negli USA si calcola che le persone affette da una malattia rara siano circa 25 milioni3.

Per trattare le malattie rare è spesso necessario lo sviluppo di farmaci ad hoc, che vengono definiti orfani: si tratta di medicinali che possono rivelarsi utili nel trattamento di una malattia rara, ma che proprio per tale ragione non hanno un mercato abbastanza ampio per ripagare le spese legate al suo sviluppo.

Grazie a un approccio che si basa sull’open innovation, Dompé è da tempo impegnata nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento di patologie rare: conduce infatti percorsi di Ricerca & Sviluppo per nuovi farmaci dal meccanismo d’azione originale, come già avvenuto nell’oftalmologia.

L’azienda commercializza inoltre un trattamento per l’ipertensione arteriosa polmonare e sono in fase avanzata di studio anche trattamenti per migliorare i risultati dei trapianti di cellule pancreatiche nel diabete e nel trattamento di forme iniziali di questa patologia.

Le biotecnologie, terapie del presente e del futuro

Le biotecnologie rappresentano, in campo scientifico, la “nuova frontiera dell’innovazione”: un territorio spesso inesplorato in cui individuare le risposte future per domande di salute ancora aperte.

Per biotecnologie si intendono tutte le applicazioni tecnologiche applicate a organismi viventi, o parti di essi, per produrre sostanze utili all’uomo. A partire dall’insulina umana ricombinante che è stato il primo farmaco biotecnologico a raggiungere milioni di pazienti diabetici, oggi sono numerosi i settori della medicina in cui si utilizzano farmaci biotecnologici: ad esempio la reumatologia, l’oncologia, le malattie rare, l’oncoematologia, l’infettivologia.

In ambito farmaceutico le biotecnologie rappresentano una vera e propria eccellenza. Un recente studio OCSE ha dimostrato come, nei paesi di interesse, circa l'85% delle spese per attività R&D in biotecnologia riguardi il settore farmaceutico. In Italia il 90% degli investimenti in R&D biotech è sostenuto dalle imprese del farmaco, che vantano un’intensità di ricerca 16 volte superiore rispetto agli altri settori ad alta-media tecnologia4.
Le biotecnologie rappresentano oggi una realtà consolidata e in costante evoluzione nel nostro paese, dove sono 202 i prodotti biotecnologici già disponibili per il trattamento dei pazienti, frutto della ricerca di 28 aziende.

Dompé è fortemente impegnata nel campo delle biotecnologie, sia nel proprio Polo dell’Aquila (dove è attivo dal 2000 un impianto biotech utilizzato per la produzione di proteine ricombinanti per il trattamento delle malattie rare) sia attraverso un network internazionale di partnership in questo settore.

Nel proprio impianto biotech l’azienda si è specializzata nello sviluppo di nuovi processi e nella produzione su scala industriale di prodotti biotecnologici. Il polo, che opera nel rispetto delle norme GMP (“Good Manufacturing Practice”), è autorizzato a produrre attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, che è capace di produrre una proteina completamente complementare alle proteine umane.

Le terapie avanzate

I rapidi e continui progressi nella biotecnologia hanno portato alla realizzazione di nuovi prodotti medicinali che sono a base di cellule e che hanno un grande potenziale nel trattamento di numerose malattie.

Con il termine terapie avanzate si comprendono tre tipologie di prodotti: prodotti per terapia cellulare somatica, prodotti per terapia genica e prodotti di ingegneria tissutale.

La prima si basa sul trasferimento di geni ad azione preventiva, terapeutica o diagnostica, creati attraverso la tecnica del Dna ricombinante. La terapia cellulare somatica prevede invece l’impiego di cellule o tessuti che, grazie alla ricerca, possono modificare la loro funzione. Infine l’ingegneria tissutale si basa sull’impiego di cellule o tessuti modificati per rigenerare o riparare tessuti umani.

Il campo delle terapie avanzate vede spiccare l’eccellenza del made in Italy: sono italiane tre terapie avanzate su sei in totale autorizzate in Europa.

Dompé è impegnata sia in ricerca sia attraverso partnership (come ad esempio l’accordo con MolMed) per la commercializzazione di terapie avanzate.

Reference

  1. Rare Disease Day 2015
  2. Rare Diseases: Common Issues in Drug Development Guidance for Industry
  3. Rare diseases
  4. Rapporto Annuale sulle Biotecnologia in Italia, Farmindustria (2017)