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La molecola biotecnologica Dompé per la cura della cheratite neurotrofica

rhNGF, la molecola biotecnologica Dompé per la cura della cheratite neurotrofica, designato farmaco orfano dalla European Medicines Agency

  • Il farmaco, nato e sviluppato in Italia, viene studiato in pazienti affetti da cheratite neurotrofica, una patologia tutt’ora sprovvista di una terapia efficace che colpisce meno di 5 persone su 10.000;
  • La ricerca Dompé è stata avviata sulla scia degli studi di Rita Levi Montalcini, Premio Nobel per la Medicina. Si tratta della prima applicazione in oftalmologia degli studi sul Nerve Growth Factor (NGF), scoperto dalla scienziata;
  • Attesa nei prossimi mesi la pubblicazione dei dati dello studio REPARO, trial multicentrico in pazienti affetti da cheratite neurotrofica per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con rhNGF in soluzione oftalmica.

Milano, 3 dicembre 2015. L’azienda biofarmaceutica Dompé annuncia che il Comitato per i Farmaci Orfani dell’EMA (European Medicines Agency) ha ufficialmente designato rhNGF, la molecola biotecnologica sperimentale messa a punto dalla ricerca Dompé sulla scorta degli studi del Premio Nobel per la Medicina Rita Levi Montalcini, come farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica. NGF (Nerve Growth Factor) è il primo fattore neurotrofico a essere identificato e purificato e, oggi, rappresenta una delle tematiche di studio di maggior interesse in medicina e in particolare in oftalmologia.

La designazione di farmaco orfano rappresenta una tappa fondamentale nello sviluppo del Nerve Growth Factor nell’ambito delle patologie oculari. Dopo i primi studi condotti con NGF di origine murina1, le potenzialità della molecola sono state ulteriormente investigate dal Gruppo Dompé, che ha studiato un processo per la produzione su scala industriale di NGF ricombinante umano (rhNGF) presso l'impianto biotecnologico dell'Aquila. Con la messa a punto di una soluzione oftalmica biotech a base di NGF, appunto rhNGF, è iniziato il percorso di ricerca per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale in pazienti affetti da cheratite neurotrofica, patologia rara e ancora orfana di cure.

La cornea si può descrivere come una sorta di “finestra trasparente”, che ha un ruolo fondamentale nel passaggio degli stimoli visivi fino alla retina: a differenza di altre parti dell’occhio, ha un’innervazione particolarmente diffusa. Tale caratteristica è stato il punto di partenza che ha consentito di studiare questo approccio innovativo. Il meccanismo d’azione di rhNGF punta a ristabilire l’innervazione dell’area corneale, che può essere compromessa da diverse cause patologiche (interventi chirurgici, infezioni erpetiche, traumi, ustioni, etc.) in grado di determinare la cheratite neurotrofica. L’obiettivo del trattamento è consentire il ripristino dell’integrità corneale e, conseguentemente, un recupero della funzione visiva.

La comunità scientifica è in attesa dei risultati dello studio clinico di Fase I/II REPARO, primo trial internazionale per testare l’efficacia e la sicurezza di rhNGF per uso oftalmico in pazienti interessati dalla patologia. Lo studio, randomizzato in doppio cieco controllato con placebo, è stato condotto in 39 centri di 9 paesi europei e ha coinvolto pazienti adulti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni corneali di grado 2 (difetto epiteliale persistente) o di grado 3 (ulcera corneale) che non avevano risposto ai trattamenti medici attualmente disponibili. I risultati definitivi sono attesi nei prossimi mesi.

“La designazione di farmaco orfano per rhNGF da parte di EMA rappresenta per Dompé un motivo di grande orgoglio e una spinta a proseguire nell’impegno di offrire risposte innovative ai bisogni non ancora soddisfatti dei Pazienti in oftalmologia”, afferma Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer Dompé. “Il riconoscimento europeo segue quello della Food and Drug Administration (FDA), che ha concesso per rhNGF la designazione di farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica e permesso l’attivazione di un IND (Investigational New Drug) per l’avvio di un trial clinico negli Stati Uniti. In attesa dei risultati del trial REPARO, il nostro lavoro costante è proiettato verso la possibilità di rendere disponibile questa opzione terapeutica, consentendo quindi a medici e Pazienti di poter disporre un potenziale approccio innovativo mirato per questa patologia, ancora orfana di cura. Nel futuro, rhNGF potrebbe offrire nuove prospettive di studio anche in Pazienti affetti da altre patologie dell’occhio, soprattutto a carico del segmento oculare posteriore. Mi riferisco ad esempio a malattie più diffuse che possono condurre alla perdita della vista, come ad esempio il glaucoma, o a rare degenerazioni retiniche congenite, come la retinite pigmentosa, per cui rhNGF è già stato designato come farmaco orfano in Europa e in USA”.

1 Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L, Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic keratitis, Ophthalmology 2000; Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L., Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers, New Engl J Med 1998