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Un importante riconoscimento per la Ricerca&Sviluppo Dompé, impegnata nell'individuazione di un possibile trattamento per la Cheratite Neurotrofica

rhNGF designato farmaco orfano da parte di FDA

  • Il candidato farmaco, messo a punto in Italia presso i laboratori aquilani del Gruppo biofarmaceutico, trae origine dalle ricerche del Premio Nobel Rita Levi Montalcini.
  • La cheratite neurotrofica è una patologia rara, che colpisce meno di una persona su 50001 nel mondo e attualmente non dispone di terapie mirate.
  • Lo studio REPARO è in corso in 39 centri di 9 Paesi europei e mira a valutare sicurezza ed efficacia di rhNGF.
  • Sia la FDA, sia l’agenzia regolatoria europea (EMA), avevano già attribuito a rhNGF lo status di farmaco orfano per il trattamento della retinite pigmentosa, altra patologia oftalmica attualmente senza cura.
  • Dompé, tra le principali aziende biofarmaceutiche italiane e presente negli U.S. con una subsidiary a New York, è impegnata inoltre nello sviluppo di terapie innovative per altre patologie rare ed orfane di cura in Diabetologia, Trapianto d’organo e Oncologia.

New York City, 23 luglio 2014. Dompé, azienda leader nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare, annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), da parte della statunitense Food and Drug Administration (FDA).

Il candidato farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, è stato designato come farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica, patologia degenerativa della cornea che colpisce meno di una persona su cinquemila1 ed è attualmente orfana di cura. È la seconda designazione di farmaco orfano da parte della FDA per rhNGF, dopo quella recente per il trattamento nella retinite pigmentosa, patologia rara di origine genetica che colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo2 .

Il riconoscimento rappresenta un passo importante nel percorso di sviluppo clinico del farmaco, attualmente in fase di sperimentazione avanzata nel trattamento della cheratite neurotrofica nell’ambito dello studio REPARO. Lo studio, randomizzato e mascherato, interessa 39 centri in 9 Paesi europei (Italia, Gran Bretagna, Germania, Francia, Belgio, Spagna, Portogallo, Polonia, Ungheria) e coinvolge pazienti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale) che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili. L’obiettivo del trial è valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di due diversi dosaggi del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF), in confronto a placebo. Gli oltre 170 pazienti previsti nello studio sono divisi in tre diversi gruppi, trattati rispettivamente con rhNGF ai due diversi dosaggi o con placebo. Tra gli obiettivi secondari vi sono la valutazione della guarigione delle lesioni corneali, il miglioramento dell’acuità visiva e della sensibilità della cornea.

“Siamo particolarmente orgogliosi di questa nuova designazione dell’FDA, che rappresenta un ulteriore riconoscimento per la nostra azienda sempre più impegnata a produrre innovazione in ambito oftalmologico su scala globale, con particolare attenzione al Nord America”, spiega Eugenio Aringhieri , CEO del Gruppo Dompé. “Proprio negli Stati Uniti puntiamo ad implementare, nei prossimi mesi, specifici progetti di ricerca clinica in collaborazione con centri d’eccellenza in Oftalmologia, per verificare efficacia e sicurezza di rhNGF in patologie oculari quali la cheratite neurotrofica e il glaucoma. Il nostro lavoro mira a individuare e sviluppare farmaci ad altissimo valore tecnologico per la cura delle malattie rare che attualmente non dispongono di alcuna opportunità terapeutica. La nostra crescita nel mondo del biotech è infatti direttamente legata alla nostra capacità di generare innovazione per dare risposta a bisogni non soddisfatti dei Pazienti”.

rhNGF nasce da uno specifico progetto di ricerca presso il Centro di Ricerca & Sviluppo Dompé dell’Aquila, e viene prodotto attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF, del tutto identico a quello naturalmente prodotto dall’organismo umano.

1 Sacchetti M., Lambiase A., Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clinical Ophthalmology 2014; 8: 571–579.

2 Fonte: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O et al., Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.