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Il candidato farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, rappresenta una nuova speranza per la terapia della retinite pigmentosa, patologia attualmente orfana di cura.

rhNGF designato farmaco orfano da parte di FDA

  • La definizione di retinite pigmentosa comprende un gruppo di patologie ereditarie dell’occhio, ad oggi senza cura, che possono condurre alla progressiva perdita della vista.
  • La retinite pigmentosa colpisce approssimativamente 3 persone su 10.000 negli USA.
  • Dompé, tra le principali aziende biofarmaceutiche italiane e che ha di recente inaugurato una filiale del Gruppo proprio negli Stati Uniti, è leader globale nello sviluppo di terapie innovative per patologie rare ed orfane di cura in Oftalmologia.

Milano, 11 settembre 2013 - Dompé, azienda leader nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare, annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) da parte della statunitense FDA per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), molecola che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Il farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, rappresenta una nuova speranza per la terapia della retinite pigmentosa, patologia attualmente orfana di cura.

Il riconoscimento, che segue di pochi mesi l’attribuzione di farmaco orfano da parte della European Medicine Agency (EMA), rappresenta un ulteriore passo nello sviluppo di questo farmaco già oggi in avanzata fase di sperimentazione clinica per la cura della cheratite neurotrofica, una grave patologia della cornea.

“Siamo particolarmente orgogliosi di questo risultato: la designazione da parte dell’FDA rappresenta un riconoscimento importante per la nostra azienda, sempre più impegnata a produrre innovazione su scala globale, come testimonia la presenza diretta negli Stati Uniti dove recentemente abbiamo inaugurato una filiale del Gruppo - spiega Eugenio Aringhieri, CEO Dompé. Siamo determinati a individuare e sviluppare farmaci ad altissimo valore tecnologico per la cura di malattie rare che attualmente non dispongono di soluzioni adeguate, come appunto nel caso della retinite pigmentosa. Il nostro agire è dunque direttamente legato ai bisogni terapeutici non soddisfatti dei Pazienti nel mondo, e alla nostra capacità di generare risposte sicure ed efficaci nelle aree calde della salute”.

Lo sviluppo di rhNGF viene seguito da Dompé in tutti i suoi passaggi, dalla produzione alla clinica. Grazie alle proprie capacità produttive biotecnologiche, infatti, l’azienda ha sviluppato uno specifico progetto presso il Centro di Ricerca & Sviluppo dell’Aquila, per assicurare la produzione di un farmaco a base di NGF ricombinante umano (rhNGF), sulla scorta dei primi risultati della somministrazione della proteina murina in un limitato numero di persone affette da cheratite neurotrofica.

Da quella prima indicazione si è poi passati alla sintesi della proteina ricombinante umana e quindi alla valutazione del possibile effetto terapeutico di questo farmaco, prodotto nel mondo solamente nella sede Dompé dell’Aquila, anche nel trattamento della retinite pigmentosa.

“Nei prossimi mesi prenderà il via uno studio clinico con l’obiettivo di valutare efficacia e sicurezza di rhNGF nel trattamento della retinite pigmentosa. Il farmaco viene prodotto attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che diventa in grado di produrre NGF - precisa Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer Dompé. Attualmente stiamo già conducendo con rhNGF lo studio REPARO (fase I-II di sviluppo clinico) nel trattamento della cheratite neurotrofica, patologia rara che nelle forme più gravi può interessare circa una persona su 10.000 nel mondo. Come nel caso della retinite pigmentosa, questa patologia ad oggi non dispone di alcuna terapia specifica ed è legata ad un danno progressivo della cornea che può condurre anche a cecità”.